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使用靶向脂质纳米颗粒进行CRISPR-Cas9基因组编辑破坏体内肿瘤基因表达的能力,以进行癌症治疗
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科学进展2020年11月18日一篇论文发表了科学家采用靶向脂质纳米颗粒进行CRISPR-Cas9基因组编辑以进行癌症治疗。
利用CRISPR-Cas9技术治疗癌症的方法因肿瘤编辑效率低和现有递送系统的潜在毒性而受到阻碍。使用了一种安全高效的脂质纳米颗粒(LNP),用于使用新型氨基离子化脂质的Cas9 mRNA和sgRNA的传递。脑内注射针对PLK1的CRISPR-LNP(sgPLK1-cLNPs)进入侵袭性原位胶质母细胞瘤可在体内进行多达70%的基因编辑,从而导致肿瘤细胞凋亡,抑制肿瘤生长50%,并提高生存率30%。
为了达到弥散性肿瘤,还对cLNPs进行了工程设计以用于抗体靶向递送。EGFR靶向的sgPLK1-cLNPs的腹膜内注射导致其被选择性摄取到已扩散的卵巢肿瘤中,使体内〜80%的基因编辑成为可能,抑制了肿瘤的生长,并使存活率提高了80%。
破坏体内肿瘤基因表达的能力为癌症治疗和研究开辟了新途径,并为非癌组织的靶向基因编辑提供了潜在的应用。
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