美国食品和药物管理局周五加速批准了治疗阿尔茨海默病的药物 lecanemab，这是首批似乎能减缓认知衰退进程的痴呆症实验药物之一。
据CNN报道，美国食品和药物管理局周五加速批准了治疗阿尔茨海默病的药物 lecanemab（仑卡奈单抗），这是首批似乎能减缓认知衰退进程的痴呆症实验药物之一。
“阿尔茨海默病极大地削弱了患者的生活能力，并对他们所爱的人造成了毁灭性的影响，”FDA 药物评估和研究中心神经科学办公室主任 Billy Dunn 博士在一份声明中说。“这种治疗方案是针对和影响阿尔茨海默氏症潜在疾病过程的最新疗法，而不仅仅是治疗疾病的症状。”
FDA 声明称，Lecanemab 将作为 Leqembi 上市销售。根据 3 期试验结果，它显示出作为阿尔茨海默病治疗的“潜力”，因为它似乎可以减缓病情进展，但由于它与某些严重的不良事件（包括脑肿胀和出血）有关，因此引起了安全性担忧。
据该公司称，7 月，FDA 接受了卫材在加速审批途径下的 lecanemab 生物制剂许可申请，并授予该药物优先审评。加速批准计划允许更早批准治疗严重疾病和“满足未满足的医疗需求”的药物，同时继续在更大规模和更长时间的试验中研究这些药物。
如果这些试验证实该药物具有临床益处，则 FDA 可以授予传统批准。但如果验证性试验没有显示出益处，FDA 有可能导致该药物退出市场的监管程序。
关于 lecanemab 的已知信息
Lecanemab 是一种单克隆抗体，不能治愈，但通过与阿尔茨海默病的标志性淀粉样蛋白 β 结合起作用。11 月下旬，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项为期 18 个月的 3 期临床试验结果表明，lecanemab“减少了早期阿尔茨海默病中淀粉样蛋白的标记物，并导致 18 岁时认知和功能指标的下降程度低于安慰剂”几个月，但与不良事件有关。”
结果还显示，大约 6.9% 的试验参与者接受了 lecanemab 作为静脉输注，由于不良事件而停止了试验，而接受安慰剂的参与者中有 2.9% 停止了试验。总体而言，14% 的 lecanemab 组和 11.3% 的安慰剂组出现严重不良事件。
lecanemab 组最常见的不良事件是对静脉输注的反应和 MRI 异常，例如脑肿胀和出血，称为淀粉样蛋白相关成像异常或 ARIA，这可能会危及生命。
有些患 ARIA 的人可能没有症状，但偶尔会导致住院或永久性损伤。ARIA 的频率在携带 APOE4 基因的人群中似乎更高，这会增加患阿尔茨海默病或其他痴呆症的风险。研究表明，ARIA 在 APOE4 非携带者中“在数量上不太常见”。
FDA 表示，该药物的处方信息带有关于 ARIA 的警告。
试验结果还显示，lecanemab 组和安慰剂组分别有 0.7% 和 0.8% 的参与者死亡，相当于 lecanemab 组有 6 人死亡，安慰剂组有 7 人死亡。
阿尔茨海默病协会对周五的决定表示欢迎。
“通过在阿尔茨海默病的早期阶段减缓疾病的进展，个人将有更多时间参与日常生活并独立生活，”总裁兼首席执行官乔安妮派克说。“这可能意味着需要更多的时间来认识他们的配偶、孩子和孙辈。这也可能意味着一个人有更多时间安全、准确和及时地驾车，照顾家庭财务，并充分参与爱好和兴趣。”
根据阿尔茨海默氏症协会的数据， 美国有超过 650 万人患有阿尔茨海默氏症，预计到 2060 年这一数字将增至 1380 万。
医保会覆盖吗？
药物制造商周五宣布，Lecanemab 的批发价为每位患者每年 26,500 美元。
百健（Biogen）和卫材（Eisai）列出的药物价格略低于阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm 的降价，现在平均患者花费约 28,200 美元。在保险公司拒绝承保后，这些公司不得不降低 Aduhelm 的成本——最初设定为每位患者每年 56,000 美元。
为了证明 Leqembi 的成本是合理的，这些公司在一份新闻稿中表示，根据服用该药物的人所获得的估计生活质量，该药物每年对社会的价值约为 37,000 美元，但他们选择降低“旨在促进更广泛的患者准入，减少总体经济负担，并支持卫生系统的可持续性。”
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在获得有希望的数据后，专家表示，对于一种实验性阿尔茨海默氏症药物，仍有许多问题
药品的批发成本类似于汽车的标价。考虑到保险或其他折扣后，患者不一定会支付多少费用。
但是，并未提供这种药物的保险范围。在临床试验显示对患者有益后，医疗保险限制了 lecanemab 的姐妹药物 Aduhelm 的覆盖范围。该机构同意只为参加注册临床试验的人提供这种药物，这限制了药物的使用。
医疗保险和医疗补助服务中心管理员 Chiquita Brooks-LaSure 在 FDA 周五做出决定后表示，她的办公室将迅速审查 Leqembi，但目前，由于其加速批准，它将以与 Aduhelm 相同的方式被覆盖。
“在 CMS，我们将在这些产品可用时继续迅速审查这些产品的数据，并致力于及时获得治疗，包括药物，以改善具有临床意义的结果，”Brooks-LaSure 在一份声明中说。
上个月，阿尔茨海默氏症协会提交了一份正式请求，要求 CMS 提供 FDA 批准的“全面且不受限制的”阿尔茨海默氏症治疗。
“FDA 今天对 Leqembi 加速批准所做的决定是正确的。但 CMS 通过严格限制批准治疗的覆盖范围所做的事情是前所未有的和错误的，”派克在周五的一份声明中说。
“FDA 在批准之前仔细审查了 Leqembi 的证据。与此形成鲜明对比的是，几个月前 CMS 甚至在审查该药物的证据之前就否认了对 Leqembi 的报道。CMS 以前从未对任何药物这样做过，这显然对阿尔茨海默氏症患者有害且不公平。如果无法获得这种治疗方法和其他同类治疗方法并对其进行覆盖，人们就会失去几天、几周、几个月——记忆力、技能和独立性。他们在浪费时间。”
CMS 告诉 CNN，它将审查并回应该协会的要求。该机构还指出，它会继续了解正在进行的临床试验，包括发表在《新英格兰医学杂志》上的最新 lecanemab 结果。此外，自 CMS 的承保决定宣布以来，它还与制药商会面以了解他们的努力。
FDA 于 2021 年批准 Aduhelm 用于治疗阿尔茨海默病的早期阶段——但该决定一直存在争议，因为上周的一项国会调查发现，FDA 批准这种高价药物的“非典型合作”“充斥着违规行为”。
医疗保险将有争议的阿尔茨海默氏症药物的覆盖范围限制在临床试验中
在 Aduhelm 之前，FDA 自 2003 年以来就没有批准过针对该病症的新疗法。
Aduhelm 的 FDA 批准和最初高昂的价格标签影响了 Medicare 的 B 部分保费，将 2022 年的标准月付款额提高了 14.5% 至 170.10 美元。
一位 CMS 官员在 2021 年底告诉 CNN，大约 10 美元的保费飙升——或者说略低于一半的金额——是由于 Aduhelm 造成的。
保费增加是在 Medicare 宣布其对该药物的有限承保范围之前设定的，但其精算师必须确保该计划有足够的资金，以防 Aduhelm 被承保。
Medicare 的决定以及 Biogen 削减药物成本，促使 2023 年的月保费下降至 164.90 美元。
“这种药并不适合所有人”
佛罗里达大西洋大学施密特医学院 大脑健康中心阿尔茨海默病预防诊所主任 Richard Isaacson 博士说，FDA 加速批准 lecanemab 是意料之中的事情。
艾萨克森说，lecanemab 可以成为他工具箱中对抗阿尔茨海默病的“另一种工具”。
“我会在合适的人身上开这种药，以合适的剂量并以非常仔细的方式进行监控，但这种药并不适合所有人，”他说。
“我会先对 APOE4 进行基因检测。我会和我的病人进行坦诚的讨论，”他说。“如果有人有副作用，如果有人正在服用血液稀释药物，如果有人有问题，他们需要与主治医生讨论，并立即就医。”